Life Biosciences сообщила о первых данных испытания частичного эпигенетического перепрограммирования у людей. Три участника с открытоугольной глаукомой получили одну инъекцию ER‑100 в глаз и 56 дней принимали доксициклин для активации терапии. К 56-му дню компания не зарегистрировала дозолимитирующей токсичности, нежелательных явлений особого интереса или серьёзных нежелательных явлений; независимый совет по безопасности рекомендовал втрое повысить дозу для следующей группы.

ER‑100 доставляет в ганглиозные клетки сетчатки три фактора — OCT4, SOX2 и KLF4, вместе называемые OSK. Их экспрессией управляет доксициклин, а курс преднизолона должен снижать риск воспалительной реакции на вирусный вектор AAV2. Задача такого частичного перепрограммирования — изменить работу генов клетки, не возвращая её в состояние стволовой. Однако в опубликованном сообщении нет измерений эпигенетического возраста тканей человеческого глаза.

У двух из трёх участников на 56-й день более чем в 28% проверенных точек поля зрения чувствительность выросла свыше чем на 4 децибела. Это поисковый сигнал, а не доказанная эффективность: исследование открытое, контрольной группы нет, участников всего трое, а основная цель первой фазы — безопасность. Не участвовавший в работе специалист по глаукоме Джеймс Цай отметил, что результат может отражать улучшение сохранившихся сигналов, а не регенерацию глаза.

Недавняя работа, о которой писал dok.news, наблюдала сброс возрастных меток при перепрограммировании клеток в пробирке. ER‑100 переносит идею в клиническое испытание на живом человеке, но пока показывает лишь раннюю переносимость и возможный функциональный сигнал — не омоложение глаза и не возвращение утраченного зрения. Испытание NCT07290244 продолжится с более высокой дозой и длительным наблюдением.