Шесть из десяти участников первой клинической когорты оптогенетической терапии достигли заранее заданного клинически значимого улучшения светочувствительности, сообщила международная группа исследователей. Все участники были юридически слепыми из-за поздней стадии пигментного ретинита. У четырёх из восьми человек, завершивших поведенческие тесты, улучшилась способность обнаруживать или находить предметы с помощью специальных очков.

В хуже видящий глаз каждого участника однократно ввели генетические инструкции для светочувствительного белка ChrimsonR. Он заставляет уцелевшие ганглиозные клетки сетчатки реагировать на янтарный свет вместо погибших фоторецепторов. Камера в очках преобразует изменения яркости перед человеком в световые импульсы, которые активируют обработанные клетки и передают сигнал в мозг.

В 2021 году тот же подход частично вернул зрительное восприятие одному пациенту; новая работа показывает, что эффект удалось повторить у нескольких людей. Двумя днями ранее dok.news писал о Нобелевской премии за оптогенетику: тогда клиническое применение оставалось обещанием на фоне главным образом лабораторного метода.

Это раннее исследование на десяти пациентах, а не готовая терапия. Нормальное зрение не восстановилось: участники не смогли читать или распознавать лица, а лучшие результаты были связаны с более долгой тренировкой в очках. Основной целью была безопасность; большинство глазных побочных эффектов оказались лёгкими или умеренными, а единственное тяжёлое событие сразу после инъекции прошло в течение нескольких минут.