Beam Therapeutics сообщила, что заранее запланированный промежуточный анализ исследования BEACON достиг первичной цели: участники после терапии risto-cel оставались без тяжёлых вазоокклюзионных кризов не менее 12 месяцев подряд. Всего лечение получили 49 человек — 39 взрослых и 10 подростков; 31 из них к срезу данных 20 октября завершил необходимое для этой цели наблюдение. События прошли независимую оценку.

Это более зрелая стадия результата, чем опубликованные в апреле данные. Тогда 31 пациента наблюдали в среднем 6,6 месяца, а разброс составлял от 0,3 до 20,4 месяца. Теперь проверен заранее заданный 12-месячный критерий; исследование также достигло вторичной цели по отсутствию госпитализаций из-за тяжёлых кризов в течение такого же срока.

Однако компания пока не раскрыла, сколько именно из 31 оцениваемого участника выполнили критерий, доверительный интервал, полную таблицу нежелательных явлений и длительность наблюдения после 12-месячного окна. Поэтому сообщение подтверждает прохождение первичной цели, но не позволяет считать результат равным 31 из 31 или напрямую сравнивать risto-cel с уже одобренной exa-cel. Подробные данные Beam обещает представить на медицинской конференции в 2027 году.

Risto-cel состоит из собственных кроветворных клеток CD34+, у которых базовый редактор изменяет промоторы генов HBG1 и HBG2. Редактирование мешает BCL11A подавлять выработку фетального гемоглобина, который не серповидится и снижает долю патологического HbS. Перед возвращением клеток пациенту их собирают после мобилизации плериксафором, а костный мозг подготавливают миелоаблативным бусульфаном: это не простая инъекция, а трансплантационная процедура.

Beam заявила, что исследование достигло и первичных целей безопасности, а наблюдавшийся профиль соответствовал известным рискам сбора клеток, бусульфана, аутологичной трансплантации и самой болезни. В прежнем отчёте была зафиксирована смерть одного пациента через четыре месяца после введения — исследователь связал дыхательную недостаточность с бусульфаном, а не с risto-cel. Испытание остаётся открытым и однораменным. Компания планирует подать заявку в FDA уже до конца 2026 года; если это произойдёт, она может стать первой заявкой на терапию с базовым редактированием, но сама подача ещё не означает одобрения.