К 84-й неделе исследования OPTIMA компьютерная томография не выявила новых очагов патологического окостенения, возникших после 56-й недели, у взрослых, продолжавших получать Pasatru. В группе плацебо за тот же промежуток обнаружили девять новых очагов; продлённую двойную слепую часть прошли 58 из 63 участников, сообщила Regeneron.

Pasatru — антитело к белку Activin A для лечения прогрессирующей оссифицирующей фибродисплазии: при этом редком генетическом заболевании кость образуется в мышцах, связках и другой соединительной ткани, постепенно ограничивая движение. В августе FDA одобрило препарат для взрослых по прежним 56-недельным результатам: две дозы сократили число новых очагов на 94% и 90% относительно плацебо. Нынешние данные проверяют, сохраняется ли эффект дальше, а не означают новое разрешение на применение.

В оценке на 84-й неделе зарегистрировали одно новое обострение при дозе 10 мг/кг, 14 — при 3 мг/кг и 17 — в группе плацебо. Но инфекции кожи и мягких тканей встречались дозозависимо: у 78% участников на высокой дозе, у 53% на низкой и у 33% на плацебо. Все случаи удалось купировать, никто из-за них не прекратил лечение; смертей в OPTIMA не было.

Результат поддерживает вывод о сохранении эффекта, но не доказывает излечения или пожизненной безопасности: исследование охватывает 63 взрослых, а новые 84-недельные данные пока представлены компанией на конференции. В 2020 году Regeneron остановила другое исследование garetosmab после пяти смертей и затем вместе с регуляторами разработала новую III фазу; испытание у детей компания только планирует начать до конца 2026 года.