В рандомизированном исследовании IIb фазы антитело MAR001, блокирующее белок ANGPTL4, заметно снизило уровень триглицеридов. Через 12 недель разница с плацебо составила 39,1, 40,5 и 45,3 процентного пункта для доз 300, 450 и 900 мг соответственно. Все три различия были статистически значимыми.

В испытании TYDAL–TIMI 78 участвовали 236 взрослых, 235 из них получили хотя бы одну инъекцию. Препарат или плацебо вводили подкожно раз в четыре недели на протяжении 24 недель. ANGPTL4 в норме подавляет липопротеинлипазу — фермент, который помогает расщеплять богатые триглицеридами частицы. Блокада этого белка ослабила такое торможение: эффект сохранялся к 24-й неделе, а уровень холестерина ремнантных частиц через 12 недель снизился на 37,3–40,8 процентного пункта сильнее, чем при плацебо.

Нежелательные явления зарегистрировали у 69% участников, получавших MAR001, и у 78% в группе плацебо. За 24 недели исследователи не обнаружили ухудшения показателей углеводного обмена или активности печёночных ферментов; случаев панкреатита и смертей не было. Однако выборка и длительность наблюдения не позволяют исключить редкие или отдалённые риски.

Испытание оценивало лабораторные показатели, а не частоту панкреатита, инфарктов, инсультов или смертей. Поэтому пока известно, что блокада ANGPTL4 способна существенно снижать триглицериды, но не доказано, что она предотвращает осложнения. Сейчас продолжается отдельная часть исследования примерно на 100 людях с тяжёлой гипертриглицеридемией — именно она должна показать, работает ли подход у пациентов с наиболее высоким риском.