Исследователи создали липидные наночастицы HX1 на основе химической структуры гидроксизина и доставили с их помощью матричную РНК в мозг мышей. В отдельном опыте репортёрная мРНК попала в мозг одной макаки-резуса. Работа опубликована 3 ноября в Nature Nanotechnology.

Команда сравнила фармакологические профили более ста препаратов, действующих на центральную нервную систему, и выбрала гидроксизин как заготовку для нового ионизируемого липида. Сам антигистаминный препарат в опытах не был терапией: исследователи заимствовали его молекулярный каркас, чтобы собрать носитель для РНК.

У мышей HX1 доставляли в мозг мРНК Cre, а также одновременно переносили мРНК Cas9 и направляющую РНК — два компонента, необходимые для редактирования генома в одной клетке. Ещё в одном опыте наночастицы с мРНК противовоспалительного белка IL-10 вводили до облучения; профилактическая схема уменьшила признаки лучевого повреждения мозга. Это не проверка лечения уже возникшего повреждения.

Результат остаётся доклиническим. В опыте на примате использовали только мРНК люциферазы, которая создаёт измеримый световой сигнал, а не лечебный ген или CRISPR; животное было одно. Эффективность и безопасность у людей, подходящие дозы, иммунные эффекты и повторное введение HX1 ещё не установлены.