Экспериментальная радиофармтерапия RYZ101 в промежуточном анализе фазы III статистически значимо увеличила выживаемость без прогрессирования у пациентов с редкими нейроэндокринными опухолями желудочно-кишечного тракта и поджелудочной железы. В исследование ACTION-1 вошли люди, у которых болезнь продолжила развиваться после терапии с лютецием‑177; препарат сравнивали с выбранным врачом стандартным лечением. Численный размер эффекта компания пока не раскрыла.

RYZ101 соединяет молекулу DOTATATE с альфа-излучающим изотопом актиний‑225. DOTATATE нацеливает препарат на опухолевые клетки с рецептором соматостатина SSTR2, а короткопробежные альфа-частицы повреждают их ДНК. По данным Bristol Myers Squibb, это первые результаты фазы III для направленной радиофармтерапии с альфа-изотопом при любом заболевании.

В США ежегодно выявляют около 18 тысяч таких опухолей; у 80–90% из них присутствует SSTR2, а у большинства пациентов метастазы находят уже при постановке диагноза. После прогрессирования на лютеции‑177 эффективных вариантов остаётся мало, поэтому исследование проверяло RYZ101 именно в этой линии лечения.

Пока это только topline-результат: компания не опубликовала медиану выживаемости без прогрессирования, кривые исследования и подробные данные о нежелательных явлениях. Reuters отмечает, что наблюдение за общей выживаемостью продолжается, а полные результаты представят на будущей медицинской конференции. Bristol Myers Squibb планирует обсудить данные с FDA; одобрения у RYZ101 пока нет.